Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
3期
进行中（已停止招募）
NCT04281485
| 适应症 | Duchenne Muscular Dystrophy |
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| 分期 | 3期 |
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| 申办方 | Pfizer |
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| 状态 | 进行中（已停止招募） |
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| 受试者人数 | 114 人 |
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| 干预（药物） | PF-06939926, PF-06939926 |
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| 开始日期 | 2020年11月5日 |
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| 完成日期 | 2024年5月15日 |
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| 结果公布日 | 2025年6月8日 |
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摘要
The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys with DMD. It is a randomized, double-blind, placebo-controlled study with two thirds of participants assigned to gene therapy. The one third of participants who are randomized to the placebo arm will have an opportunity for treatment with gene therapy at the beginning of the second year.
Change From Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 52
Baseline, Week 52 · Score on a scale
| Cohort 1 | 1.46 Score on a scale |
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| Cohort 2 | 1.37 Score on a scale |
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| p-value | =0.9116 |
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| Least Square Mean Difference | 0.09 (95% CI -1.46–1.64) |
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