Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
第3相
実施中（募集終了）
NCT04281485
| 対象疾患 | Duchenne Muscular Dystrophy |
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| 相 | 第3相 |
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| スポンサー | Pfizer |
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| ステータス | 実施中（募集終了） |
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| 参加者数 | 114 名 |
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| 介入（薬剤） | PF-06939926, PF-06939926 |
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| 開始日 | 2020年11月5日 |
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| 完了日 | 2024年5月15日 |
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| 結果公開日 | 2025年6月8日 |
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概要
The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys with DMD. It is a randomized, double-blind, placebo-controlled study with two thirds of participants assigned to gene therapy. The one third of participants who are randomized to the placebo arm will have an opportunity for treatment with gene therapy at the beginning of the second year.
Change From Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 52
Baseline, Week 52 · Score on a scale
| Cohort 1 | 1.46 Score on a scale |
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| Cohort 2 | 1.37 Score on a scale |
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| p-value | =0.9116 |
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| Least Square Mean Difference | 0.09 (95% CI -1.46–1.64) |
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