Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
3상
진행 중(모집 완료)
NCT04281485
| 대상 질환 | Duchenne Muscular Dystrophy |
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| 임상 단계 | 3상 |
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| 스폰서 | Pfizer |
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| 상태 | 진행 중(모집 완료) |
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| 참여자 수 | 114 명 |
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| 중재(약물) | PF-06939926, PF-06939926 |
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| 시작일 | 2020년 11월 5일 |
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| 완료일 | 2024년 5월 15일 |
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| 결과 공개일 | 2025년 6월 8일 |
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요약
The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys with DMD. It is a randomized, double-blind, placebo-controlled study with two thirds of participants assigned to gene therapy. The one third of participants who are randomized to the placebo arm will have an opportunity for treatment with gene therapy at the beginning of the second year.
Change From Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 52
Baseline, Week 52 · Score on a scale
| Cohort 1 | 1.46 Score on a scale |
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| Cohort 2 | 1.37 Score on a scale |
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| p-value | =0.9116 |
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| Least Square Mean Difference | 0.09 (95% CI -1.46–1.64) |
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전체 임상
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