Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
Фаза 3
Идёт, набор закрыт
NCT04281485
| Заболевание | Duchenne Muscular Dystrophy |
|---|
| Фаза | Фаза 3 |
|---|
| Спонсор | Pfizer |
|---|
| Статус | Идёт, набор закрыт |
|---|
| Участники | 114 участн. |
|---|
| Вмешательство | PF-06939926, PF-06939926 |
|---|
| Дата начала | 5.11.2020 |
|---|
| Дата завершения | 15.05.2024 |
|---|
| Публикация результатов | 8.06.2025 |
|---|
Кратко
The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys with DMD. It is a randomized, double-blind, placebo-controlled study with two thirds of participants assigned to gene therapy. The one third of participants who are randomized to the placebo arm will have an opportunity for treatment with gene therapy at the beginning of the second year.
Change From Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 52
Baseline, Week 52 · Score on a scale
| Cohort 1 | 1.46 Score on a scale |
|---|
| Cohort 2 | 1.37 Score on a scale |
|---|
| p-value | =0.9116 |
|---|
| Least Square Mean Difference | 0.09 (95% CI -1.46–1.64) |
|---|
Открыть в BENITIONS
Открыть на ClinicalTrials.gov
Все исследования
Страница обобщает открытые данные ClinicalTrials.gov. Это не медицинская и не инвестиционная рекомендация. Обратитесь к врачу.