Long-Term Evaluation of BIIB067 (Tofersen)
3期
已完成
NCT03070119
| 适应症 | ALS Caused by Superoxide Dismutase 1 Mutation |
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| 分期 | 3期 |
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| 申办方 | Biogen |
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| 状态 | 已完成 |
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| 受试者人数 | 139 人 |
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| 干预（药物） | Tofersen |
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| 开始日期 | 2017年3月8日 |
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| 完成日期 | 2024年8月12日 |
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| 结果公布日 | 2025年8月29日 |
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摘要
The primary objective of the study is to evaluate the long-term safety and tolerability of BIIB067 (tofersen) in participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and confirmed superoxide dismutase 1 (SOD1) mutation. The secondary objectives are to evaluate the pharmacokinetic (PK), pharmacodynamic (PD), biomarker effects, and efficacy of BIIB067 administered to participants with ALS and a confirmed SOD1 mutation.
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment Emergent Serious AEs (TESAEs)
From first dose of the study drug in the current study up to end of follow-up period (up to Week 364) · Participants
| 233AS101: Part C (Prior Placebo) | 31 Participants |
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| 233AS101: Part C (Prior BIIB067 100 mg) | 63 Participants |
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| 233AS101: Part A and B (All Doses) | 43 Participants |
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| 233AS101: Part C (Prior Placebo) | 16 Participants |
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| 233AS101: Part C (Prior BIIB067 100 mg) | 33 Participants |
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| 233AS101: Part A and B (All Doses) | 22 Participants |
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