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A Study to Evaluate Efficacy and Safety of VX-864 in Participants With the PiZZ Genotype

2期 提前终止 NCT05643495

适应症Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
分期2期
申办方Vertex Pharmaceuticals Incorporated
状态提前终止
受试者人数14 人
干预(药物)VX-864
开始日期2023年2月23日
完成日期2024年8月19日
结果公布日2025年9月8日

摘要

The purpose of this study evaluates the efficacy and safety of VX-864 in participants with the PiZZ genotype over 48 weeks.

Change in Blood Functional Alpha-1 Antitrypsin (AAT) Levels

From Baseline at Week 48

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