A Study to Evaluate Efficacy and Safety of VX-864 in Participants With the PiZZ Genotype
| 适应症 | Alpha-1 Antitrypsin Deficiency |
|---|---|
| 分期 | 2期 |
| 申办方 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated |
| 状态 | 提前终止 |
| 受试者人数 | 14 人 |
| 干预(药物) | VX-864 |
| 开始日期 | 2023年2月23日 |
| 完成日期 | 2024年8月19日 |
| 结果公布日 | 2025年9月8日 |
摘要
The purpose of this study evaluates the efficacy and safety of VX-864 in participants with the PiZZ genotype over 48 weeks.