A Study to Evaluate Efficacy and Safety of VX-864 in Participants With the PiZZ Genotype
| 대상 질환 | Alpha-1 Antitrypsin Deficiency |
|---|---|
| 임상 단계 | 2상 |
| 스폰서 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated |
| 상태 | 조기 종료 |
| 참여자 수 | 14 명 |
| 중재(약물) | VX-864 |
| 시작일 | 2023년 2월 23일 |
| 완료일 | 2024년 8월 19일 |
| 결과 공개일 | 2025년 9월 8일 |
요약
The purpose of this study evaluates the efficacy and safety of VX-864 in participants with the PiZZ genotype over 48 weeks.