A Study to Evaluate Efficacy and Safety of VX-864 in Participants With the PiZZ Genotype

第2相早期終了 NCT05643495

対象疾患	Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
相	第2相
スポンサー	Vertex Pharmaceuticals Incorporated
ステータス	早期終了
参加者数	14 名
介入（薬剤）	VX-864
開始日	2023年2月23日
完了日	2024年8月19日
結果公開日	2025年9月8日

概要

The purpose of this study evaluates the efficacy and safety of VX-864 in participants with the PiZZ genotype over 48 weeks.

From Baseline at Week 48

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