A Study of Multiple Doses of Nusinersen (ISIS 396443) Delivered to Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy
2期
已完成
NCT02386553
| 适应症 | Spinal Muscular Atrophy |
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| 分期 | 2期 |
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| 申办方 | Biogen |
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| 状态 | 已完成 |
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| 受试者人数 | 25 人 |
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| 干预（药物） | Nusinersen |
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| 开始日期 | 2015年5月18日 |
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| 完成日期 | 2024年12月17日 |
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| 结果公布日 | 2025年10月20日 |
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摘要
The primary objective of the study is to examine the efficacy of multiple doses of Nusinersen administered intrathecally in preventing or delaying the need for respiratory intervention or death in infants with genetically diagnosed and presymptomatic spinal muscular atrophy (SMA). Secondary objectives of this study are to examine the effects of Nusinersen in infants with genetically diagnosed and presymptomatic SMA.
Time to Death or Respiratory Intervention
Screening up to Day 2891 · months
| ISIS 396443 2 SMN2 Copies | NA months |
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