A Study of Multiple Doses of Nusinersen (ISIS 396443) Delivered to Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy
2상
완료
NCT02386553
| 대상 질환 | Spinal Muscular Atrophy |
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| 임상 단계 | 2상 |
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| 스폰서 | Biogen |
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| 상태 | 완료 |
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| 참여자 수 | 25 명 |
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| 중재(약물) | Nusinersen |
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| 시작일 | 2015년 5월 18일 |
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| 완료일 | 2024년 12월 17일 |
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| 결과 공개일 | 2025년 10월 20일 |
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요약
The primary objective of the study is to examine the efficacy of multiple doses of Nusinersen administered intrathecally in preventing or delaying the need for respiratory intervention or death in infants with genetically diagnosed and presymptomatic spinal muscular atrophy (SMA). Secondary objectives of this study are to examine the effects of Nusinersen in infants with genetically diagnosed and presymptomatic SMA.
Time to Death or Respiratory Intervention
Screening up to Day 2891 · months
| ISIS 396443 2 SMN2 Copies | NA months |
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