A Study of Multiple Doses of Nusinersen (ISIS 396443) Delivered to Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy
第2相
完了
NCT02386553
| 対象疾患 | Spinal Muscular Atrophy |
|---|
| 相 | 第2相 |
|---|
| スポンサー | Biogen |
|---|
| ステータス | 完了 |
|---|
| 参加者数 | 25 名 |
|---|
| 介入（薬剤） | Nusinersen |
|---|
| 開始日 | 2015年5月18日 |
|---|
| 完了日 | 2024年12月17日 |
|---|
| 結果公開日 | 2025年10月20日 |
|---|
概要
The primary objective of the study is to examine the efficacy of multiple doses of Nusinersen administered intrathecally in preventing or delaying the need for respiratory intervention or death in infants with genetically diagnosed and presymptomatic spinal muscular atrophy (SMA). Secondary objectives of this study are to examine the effects of Nusinersen in infants with genetically diagnosed and presymptomatic SMA.
Time to Death or Respiratory Intervention
Screening up to Day 2891 · months
| ISIS 396443 2 SMN2 Copies | NA months |
|---|
BENITIONS で見る
ClinicalTrials.gov の原文を見る
すべての治験
このページは ClinicalTrials.gov の公開データをまとめたものです。医学的助言ではなく、投資助言でもありません。必ず専門医にご相談ください。